»Za tistih 485 pacientov, ki še niso bili diagnosticirani, smo podatke vnesli v naš algoritem, in ta je potem za 75 odstotkov teh bolnikov med prvimi petimi rezultati našel pravilni gen, ki povzroča bolezen. To je zelo velik dosežek, ker je algoritem moral preveriti več kot dvajset tisoč genov in najti enega samega, pravega, ki najverjetneje povzroča bolezen. To je bil velik uspeh, ker algoritem deluje izredno hitro, potrebuje manj kot minuto, da po tem, ko dobi podatke pacienta, zgradi napoved zanj.«
»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«
»Redki so bili pacienti, ki so omenjali slabe medsebojne odnose ali kaj takšnega, ker tega pacienti mogoče ne čutijo.«
»Uspelo nam je nekaj, kar se je na začetku zdelo nemogoče – razvili smo gensko zdravilo, ki ne bo pomagalo le Urbanu, temveč tudi drugim otrokom.«
»To je zelo redka bolezen kože, bulozna epidermoliza, za katero pravijo, da je ena najstrahotnejših redkih bolezni...«
»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«
»Uspelo jim je že sestaviti, zgraditi ta vektor, ki vsebuje zdravi gen.«
»Zdravljenje genskih bolezni je pomembno začeti čim bolj zgodaj.«
»To je pomemben podatek, ker kaže na to, da tožilstvo ni organ, ki povzroča sodne zaostanke.«
»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju